Concizumab (kommersiële naam, Alhemo), is 'n monoklonale teenliggaam op 20 Desember 2024 deur die FDA goedgekeur vir die voorkoming van bloedingsepisodes by pasiënte met hemofilie A met faktor VIII-inhibeerders of hemofilie B met faktor IX-inhibeerders. Dit het 'n paar dae gelede op 16 Desember 2024 goedkeuring deur die Europese Medisyne-agentskap (EMA) ontvang vir dieselfde aanduidings.
Sommige hemofiliepasiënte wat “stollingsfaktormedisyne” vir behandeling ontvang, ontwikkel teenliggaampies (teen die stollingsfaktormedisyne). Die teenliggaampies wat gevorm word, inhibeer die werking van "stollingsfaktormedisyne" wat hulle minder doeltreffend maak. Hierdie toestand word tans behandel deur immuunverdraagsaamheid te veroorsaak deur daaglikse inspuitings van stollingsfaktore. Goedkeuring van Concizumab (Alhemo) bied aan sulke pasiënte 'n alternatiewe behandeling.
Concizumab word daagliks as onderhuidse inspuiting toegedien.
Goedkeuring van Alhemo is gebaseer op die evaluering van die veiligheid en doeltreffendheid daarvan in 'n multi-nasionale, multi-sentrum, oop-etiket, fase 3 kliniese proef. In die proef is die geannualiseerde bloedingsyfers (ABR) met 86% verminder vir die Alhemo-behandelingsgroep in vergelyking met die geen-profilaksegroep.
Bloedversteurings in hemofilie word veroorsaak as gevolg van ontoereikendheid van stollingsfaktore. Hemofilie A word veroorsaak as gevolg van 'n tekort aan stollingsfaktor VIII, terwyl hemofilie B te wyte is aan lae vlakke van faktor IX. Gebrek aan funksionele faktor XI is verantwoordelik vir hemofilie C. Hierdie toestande word behandel deur infusie van kommersieel voorbereide stollingsfaktor of 'n nie-faktor produk as funksionele vervanging van die ontbrekende faktor.
Octocog alfa (Advate), wat 'n 'geneties gemanipuleerde gebruik van DNA-tegnologie' weergawe van stollingsfaktor VIII is, word algemeen gebruik vir die voorkomende sowel as op aanvraag behandeling van hemofilie A. Vir hemofilie B, nonacog alfa (BeneFix), wat is 'n gemanipuleerde weergawe van stollingsfaktor IX word algemeen gebruik.
Hympavzi (marstacimab-hncq), 'n menslike monoklonale teenliggaam wat op "weefselfaktor-weg-inhibeerder" gerig is, is onlangs goedgekeur as 'n nuwe middel vir die voorkoming van bloedingsepisodes by individue met hemofilie A of hemofilie B.
***
Verwysings:
- FDA keur medisyne goed om die frekwensie van bloedingsepisodes te voorkom of te verminder vir pasiënte met hemofilie A met inhibeerders of hemofilie B met inhibeerders. Geplaas 20 Desember 2024. Beskikbaar by https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Beskikbaar https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo en https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Behandeling van hemofilie. Beskikbaar by https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Behandeling van hemofilie. Beskikbaar by https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Verwante artikel
- Hympavzi (marstacimab): Nuwe behandeling vir hemofilie. Wetenskaplike Europese. Geplaas 12 Oktober 2024. Beskikbaar by https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}