Asciminib (Scemblix) is goedgekeur vir volwasse pasiënte met nuut gediagnoseerde Philadelphia-chromosoom-positiewe chroniese myeloïde leukemie (Ph+ CML) in chroniese fase (CP). Die versnelde goedkeuring is op 29 Oktober 2024 deur die FDA toegestaan .
Vroeër is asciminib in Oktober 2021 deur die FDA en in Augustus 2022 deur die EMA goedgekeur vir die behandeling van volwassenes met Ph+ CML in chroniese fase (CML-CP), wat voorheen met ≥ 2 TKI's behandel is, en vir die behandeling van volwassenes met Ph+ CML-CP met die T315I-mutasie.
Die dwelm was onder kliniese proef vir die evaluering van die doeltreffendheid en veiligheid daarvan in eerste-lyn, later-lyn en pediatriese pasiënte met CML.
Die nuwe goedkeuring vir die nuut gediagnoseerde individue met CML is gebaseer op doeltreffendheid en veiligheid data van die proef. Die doeltreffendheid van asciminib vir nuut gediagnoseerde Ph+ CML in CP is geëvalueer in ASC4FIRST (NCT04971226) proef waarin 405 pasiënte gerandomiseer is (1:1) om óf asciminib óf ondersoeker-geselekteerde tirosienkinase inhibeerders (IS-TKIs) te ontvang. Die hoofdoeltreffendheid uitkomsmaatstaf was groot molekulêre reaksie (MMR) koers op 48 weke. Die mees algemene nadelige reaksies (≥20%) was muskuloskeletale pyn, uitslag, moegheid, boonste lugweginfeksie, hoofpyn, abdominale pyn en diarree en die mees algemene laboratoriumafwykings (≥40%) by pasiënte met pas gediagnoseerde Ph+ CML in CP is verminderde limfosiettelling, verlaagde leukosiettelling, verlaagde bloedplaatjietelling, verlaagde neutrofieletelling en verminderde kalsium gekorrigeer.
Asciminib is 'n tirosienkinase-inhibeerder (TKI). Dit inhibeer ABL1-kinase-aktiwiteit van die BCR-ABL1-fusieproteïen wat dien as 'n drywer van CML-proliferasie in die meerderheid individue met CML. Dit bind aan die myristoyl-sak van die BCR-ABL1-proteïen en sluit dit in 'n onaktiewe konformasie.
***
Verwysings:
- Persverklaring - FDA verleen versnelde goedkeuring aan asciminib vir nuut gediagnoseerde chroniese myeloïede leukemie. Geplaas 29 Oktober 2024. Beskikbaar by https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Eerste goedkeuring. Dwelms 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}