Tecelra (afamitresgeen autoleucel), 'n geenterapie vir die behandeling van volwassenes met metastatiese sinoviale sarkoom, is deur die FDA goedgekeur . Die goedkeuring was gebaseer op die assessering van veiligheid en doeltreffendheid in 'n multisentrum, oop-etiket kliniese proef. Dit is die eerste FDA-goedgekeurde T-selreseptor (TCR) geenterapie.
Toegedien as 'n enkele IV dosis, Tecelra is 'n outoloë T-sel immunoterapie gemaak van 'n pasiënt se eie T-selle wat aangepas is om 'n TCR uit te druk wat MAGE-A4-antigeen teiken wat deur kankerselle in sinoviale sarkoom uitgedruk word.
Naarheid, braking, moegheid, infeksies, koors, hardlywigheid, kortasem, buikpyn, nie-kardiale borspyn, verminderde eetlus, vinnige hartklop, rugpyn, hipotensie, diarree en swelling is die mees algemene nadelige reaksies wat met hierdie behandeling geassosieer word. Pasiënt kan 'n gevaarlike tipe aggressiewe immuunstelselreaksie ervaar en kan ook immuuneffektorsel-geassosieerde neurotoksisiteitsindroom (ICANS) vertoon. Pasiënte wat hierdie behandeling ontvang moet dus gemonitor word en word aangeraai om nie te bestuur of aan gevaarlike aktiwiteite deel te neem vir ten minste vier weke nadat hulle Tecelra ontvang het nie.
Sinoviale sarkoom is 'n seldsame vorm van kanker waarin kwaadaardige selle ontwikkel en 'n gewas in sagte weefsel vorm. Dit kan in baie dele van die liggaam voorkom, meestal in die ledemate. Dit is 'n potensieel lewensgevaarlike kanker en het 'n verwoestende impak op individue. Elke jaar raak sinoviale sarkoom ongeveer 1 000 mense in die VSA en kom meestal voor by volwasse mans in hul 30's of jonger.
Behandeling behels tipies chirurgie om die gewas te verwyder en kan ook radioterapie en/of chemoterapie insluit. Goedkeuring van Tecelra bied 'n nuwe opsie vir die geaffekteerde mense wat dikwels beperkte behandelingsopsies in die gesig staar.
Die goedkeuring van Tecelra is aan Adaptimmune, LLC verleen.
***
Verwysings:
- FDA keur eerste geenterapie goed om volwassenes met metastatiese sinoviale sarkoom te behandel. Gepubliseer 02 Augustus 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}