Qfitlia (Fitusiran), 'n nuwe siRNA-gebaseerde behandeling vir hemofilie het FDA-goedkeuring ontvang. Dit is 'n klein interfererende RNA (siRNA) gebaseer terapeutiese wat inmeng met natuurlike antikoagulante soos antitrombien (AT) en weefselfaktor-weg-inhibeerder (TFPI). Dit bind aan AT mRNA in die lewer en blokkeer AT translasie en verminder daardeur antitrombien en verbeter trombiengenerering. Dit word toegedien as onderhuidse inspuiting wat een keer elke twee maande begin. Die dosis en frekwensie van inspuitings word aangepas deur gebruik te maak van die INNOVANCE Antitrombien-metgeseldiagnose wat antitrombienaktiwiteit in die teikenreeks verseker. Die vaste dosis word nie goedgekeur nie. Die nuwe behandeling is betekenisvol vir pasiënte omdat dit minder gereeld as ander bestaande opsies toegedien word.
Qfitlia (fitusiran) is in die VSA (op 28 Maart 2025) goedgekeur vir roetine-profilakse om die frekwensie van bloedingsepisodes te voorkom of te verminder by volwassenes en kinders van 12 jaar en ouer met hemofilie A of hemofilie B, met of sonder faktor VIII of IX inhibeerders (neutraliserende teenliggaampies). Die nuwe behandeling is betekenisvol omdat dit minder gereeld toegedien word (wat een keer elke twee maande begin) as ander bestaande opsies.
Bloedversteurings in hemofilie word veroorsaak as gevolg van ontoereikendheid van stollingsfaktore. Hemofilie A word veroorsaak as gevolg van 'n tekort aan stollingsfaktor VIII (FVIII), terwyl hemofilie B te wyte is aan lae vlakke van faktor IX (FIX). Gebrek aan funksionele faktor XI is verantwoordelik vir hemofilie C. Hierdie toestande word behandel deur infusie van kommersieel voorbereide stollingsfaktor of 'n nie-faktor produk as funksionele vervanging van die ontbrekende faktor.
Octocog alfa (Advate), wat 'n 'geneties gemanipuleerde gebruik van DNA-tegnologie' weergawe van stollingsfaktor VIII is, word algemeen gebruik vir die voorkomende sowel as op aanvraag behandeling van hemofilie A. Vir hemofilie B, nonacog alfa (BeneFix), wat is 'n gemanipuleerde weergawe van stollingsfaktor IX word algemeen gebruik.
Hympavzi (marstacimab-hncq) is in die VSA (op 11 Oktober 2024) en in die EU (op 19 September 2024) goedgekeur as 'n nuwe middel vir die voorkoming van bloedingsepisodes by individue met hemofilie A of hemofilie B. Dit is 'n menslike monoklonale teenliggaam wat voorkom dat bloeding die natuurlike proteïen-episode voorkom deur teiken-episode-faktor te voorkom. inhibeerder” en verminder die antikoagulasie-aktiwiteit daarvan om sodoende die hoeveelheid trombien te verhoog. Dit is eerste, nie-faktor en een keer per week behandeling vir hemofilie B.
Nog 'n monoklonale teenliggaam, Concizumab (Alhemo) is in die VSA (op 20 Desember 2024) en in die EU (op 16 Desember 2024) goedgekeur vir die voorkoming van bloedingsepisodes by pasiënte met hemofilie A met faktor VIII-inhibeerders of hemofilie B met faktor IX-inhibeerders. Sommige hemofiliepasiënte wat “stollingsfaktormedisyne” vir behandeling ontvang, ontwikkel teenliggaampies (teen die stollingsfaktormedisyne). Die teenliggaampies wat gevorm word, inhibeer die werking van "stollingsfaktormedisyne" wat hulle minder doeltreffend maak. Concizumab (Alhemo), wat daagliks as onderhuidse inspuiting toegedien word, is bedoel om hierdie toestand te behandel wat tradisioneel behandel is deur immuunverdraagsaamheid te veroorsaak deur daaglikse inspuitings van stollingsfaktore.
Terwyl mpavzi (marstacimab-hncq) en Concizumab (Alhemo) monoklonale teenliggaampies is, is die nuwe behandeling Qfitlia (fitusiran) 'n klein interfererende RNA (siRNA) gebaseerde terapeutiese middel wat inmeng met natuurlike antikoagulante soos antitrombien (AT) en weefselfaktor-weg-inhibeerder (TFPI). Dit bind aan AT-mRNA in die lewer en blokkeer AT-translasie en verminder daardeur antitrombien en verbeter trombiengenerering.
Qfitlia (fitusiran) word toegedien as onderhuidse inspuiting wat een keer elke twee maande begin.
Die dosis en frekwensie van inspuitings word aangepas deur gebruik te maak van die INNOVANCE Antitrombien-metgeseldiagnose wat antitrombienaktiwiteit in die teikenreeks verseker. Die vaste dosis word nie goedgekeur nie. Desnieteenstaande is die nuwe behandeling betekenisvol vir pasiënte omdat dit minder gereeld as ander bestaande opsies toegedien word.
***
Verwysings:
- FDA-nuusverklaring - FDA keur nuwe behandeling vir hemofilie A of B goed, met of sonder faktorinhibeerders. Geplaas 28 Maart 2025. Beskikbaar by https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Verwante artikel:
- Concizumab (Alhemo) vir hemofilie A of B met inhibeerders (29 Desember 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Nuwe behandeling vir hemofilie (12 Oktober 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}