Mesenchimale stamsel (MSC) terapie: FDA keur Ryoncil goed 

Ryoncil is goedgekeur vir die behandeling van steroïed-refraktêre akute ent-teen-gasheer-siekte (SR-aGVHD), 'n lewensgevaarlike toestand wat kan voortspruit uit bloedstamseloorplanting wat uitgevoer word om die ontvanger se gebrekkige stamselle in sekere tipes bloedkanker te vervang. , bloedafwykings of immuunstelselafwykings. Dit maak Ryoncil die eerste FDA-goedgekeurde MSC (Mesenchymale Stamsel)-terapie. Ryoncil bevat MSC's wat geïsoleer is uit die beenmurg van gesonde volwasse menslike skenkers wat in verskeie ander tipes selle kan differensieer. Binneaarse infusies van mesenchimale stromale selle (MSC's) bied oorlewingsvoordele.  

Op 18 Desember 2024, FDA goedgekeur Ryoncil (remestemcel-L-rknd), 'n allogene (skenker) beenmurg-afgeleide mesenchimale stromale sel (MSC) terapie vir die behandeling van steroïed-refraktêre akute ent-versus-gasheer siekte (SR-aGVHD) by pediatriese pasiënte 2 maande van ouderdom en ouer. Dit maak Ryoncil die eerste FDA-goedgekeurde MSC (Mesenchymale Stamsel)-terapie.  

Ryoncil bevat MSC's wat geïsoleer is uit die beenmurg van gesonde volwasse menslike skenkers wat in verskeie ander tipes selle kan differensieer.  

Steroïed-refraktêre akute ent-teen-gasheer-siekte (SR-aGVHD) is 'n ernstige en lewensgevaarlike toestand wat beduidende, wye gesondheidsgevolge kan hê, insluitend skade aan veelvuldige organe, verminderde lewenskwaliteit en risiko van dood in geaffekteerdes. pasiënte. Dit kan voorkom as 'n komplikasie van allogene hematopoietiese (bloed) stamseloorplanting (allo-HSCT).   

In allo-HSCT ontvang 'n pasiënt hematopoietiese stamselle van 'n gesonde skenker om hul eie stamselle te vervang en nuwe bloedselle te vorm, 'n prosedure wat dikwels gedoen word as deel van behandeling vir sekere soorte bloedkanker, bloedafwykings of immuunstelselafwykings. 

Goedkeuring van Ryoncil volg op die evaluering van die veiligheid en doeltreffendheid daarvan in 'n multisentrum-enkelarmstudie wat 54 pediatriese deelnemers met SR-aGVHD betrek het wat allo-HSCT ondergaan het. Die deelnemers het altesaam agt binneaarse infusies van Ryoncil twee keer per week vir vier opeenvolgende weke ontvang. Die beoordeling van effektiwiteit was hoofsaaklik gebaseer op die tempo en duur van reaksie op behandeling 28 dae na die aanvang van Ryoncil. 

In 'n ander proef vir SR-aGVHD na allo-HSCT, is gevind dat 'n kombinasie van MSC's en basiliximab ('n monoklonale teenliggaam wat gebruik word om oorplantingverwerping te voorkom) lei tot 'n baie beter volledige reaksie (CR) tempo as basiliximab alleen.

Daar is in kliniese proewe waargeneem dat IV-infusies van mesenchimale stromale selle (MSC's) oorlewingsvoordele bied. 

*** 

Verwysings:  

1. FDA-nuusverklaring - FDA keur eerste mesenchimale stromale selterapie goed om steroïed-weerstandige akute oorplanting-versus-gasheer-siekte te behandel. Geplaas 18 Desember 2024. Beskikbaar by https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mesenchimale stromale selle plus basiliximab verbeter die reaksie van steroïed-refraktêre akute ent-versus-gasheer siekte as 'n tweede-lyn terapie: 'n multisentrum, gerandomiseerde, gekontroleerde proef. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Twee-jaar veiligheidsuitkomste van iPS-sel-afgeleide mesenchimale stromale selle in akute steroïed-weerstandige ent-versus-gasheer siekte. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***