Op 11 Oktober 2024 het Hympavzi (marstacimab-hncq), 'n menslike monoklonale teenliggaam wat op 'n "weefselfaktorweg-inhibeerder" gemik is, die Amerikaanse FDA se goedkeuring ontvang as 'n nuwe middel vir die voorkoming van bloedingsepisodes by individue met hemofilie A of hemofilie B.
Hympavzi het vroeër, op 19 September 2024, bemarkingsmagtiging deur die Europese Medisyne-agentskap (EMA) gekry vir profilakse van bloedingsepisodes by pasiënte met ernstige hemofilie A of B.
Hemofilie A is 'n oorerflike bloedingsversteuring wat veroorsaak word deur 'n gebrek aan bloedstollingsfaktor VIII, terwyl hemofilie B veroorsaak word deur onvoldoende stollingsfaktor IX. Beide die toestande word konvensioneel behandel deur ontbrekende bloedstollingsfaktore deur inspuitings te vervang.
Hympavzi voorkom bloedingsepisodes deur 'n ander proses. Dit teiken die natuurlik voorkomende antikoagulasie-proteïen genaamd "weefselfaktor-weg-inhibeerder" en verminder die antikoagulasie-aktiwiteit daarvan om sodoende die hoeveelheid trombien te verhoog.
Die nuwe middel bied 'n nuwe behandelingsopsie aan die pasiënte. Dit is eerste, nie-faktor en een keer per week behandeling vir hemofilie B.
FDA se goedkeuring van Hympavzi is gebaseer op bevredigende resultate van die fase 3 multisentrum kliniese proef wat die veiligheid en doeltreffendheid daarvan geëvalueer het in adolessente en volwasse deelnemers ouderdomme 12 tot <75 jaar met ernstige hemofilie A of matig ernstige tot ernstige hemofilie B.
***
Bronne:
- FDA Nuusvrystelling – FDA keur nuwe behandeling vir hemofilie A of B goed. Geplaas op 11 Oktober 2024. Beskikbaar by https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Beskikbaar by https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}